和誉-B(02256.HK)：ABSK061再获FDA认定，取得孤儿药资格治疗软骨发育不全

新时空讯：和誉开曼有限责任公司（2256.HK）发布公告，其附属公司上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗软骨发育不全（ACH）。这是ABSK061近期获得FDA授予罕见儿科疾病（RPD）资格认定后，在其全球开发进程中的又一关键里程碑。

公告指出，ODD有望为该产品在美国的临床开发、注册申报与商业化进程提供有力支持，包括符合条件的临床试验税收抵免、NDA/BLA费用免除，以及批准后享有七年市场独占权的潜在资格。软骨发育不全是一种罕见的常染色体遗传病，会导致严重的生长发育障碍，其发病机制主要源于FGFR3基因突变引起的FGFR3异常激活。ABSK061目前正在一项针对3-12岁ACH儿童患者的II期临床试验中进行评估，该研究已于2025年12月在中国完成首例患者给药，初步数据预计将于2026年下半年公布。公告提示，本集团无法保证ABSK061最终将成功获批上市。

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